写于 2018-11-15 05:08:00| 澳门永利娱乐场网站| 财政

在血友病研究中患者死亡后,Alnylam股票暴跌

(路透社) - Alnylam制药公司周四表示,在一名患者死亡后,其临床研究报告的患者停止给予其罕见出血性疾病的实验药物剂量,导致其股价急剧下跌

美国药物开发商股价下跌14.1%至73.87美元

该公司称,一名患有血友病A的患者参加了Alnylam实验性治疗的中期研究,即fitusiran,在患上血凝块后死亡

该研究测试了fitusiran作为血友病A和血友病B患者的治疗方法

血友病是一种遗传性出血性疾病,其中血液不能正常凝固,导致轻微损伤或手术后自发性出血和出血

根据美国疾病控制和预防中心的数据,估计约有20,000名美国人患有血友病

该公司称,死者患者最初被误诊为与fitusiran无关的出血,为此他每天数次服用因子VIII浓缩液,血液凝块

然而,一项独立审查后来发现患者出现了脑静脉窦血栓形成(CVST)

当大脑中形成血凝块导致血细胞破裂并渗入脑组织时,就会发生CVST

根据美国国立卫生研究院的数据,它每百万人中约有3至4人受到影响

Leerink分析师保罗·马蒂斯(Paul Matteis)表示,对患者的护理似乎“特别差”,并补充说,如果先前发现血栓形成事件是否会致命,那么目前尚不清楚

该公司表示,将在病人死亡后重新评估使用fitusiran的剂量和频率

该公司还表示,预计可能在2017年底之前在其临床研究中恢复该药物的剂量

“即使为fitusiran恢复剂量和后期计划,鉴于风险规避性质,商业机会现在可能有限

血友病患者群体,“马泰斯说

11月,法国制药商Sanofi同意与美国,加拿大和西欧的Alnylam共同开发和共同商业化fitusiran

Alnylam周四还表示,它将推进一项针对卟啉症实验药物的试验,这是一种影响神经系统和皮肤的疾病,将于今年晚些时候开始

Tamara Mathias在班加罗尔的报道;由Sai Sachin Ravikumar和Shounak Dasgupta编辑