写于 2018-11-15 08:03:00| 澳门永利娱乐场网站| 财政

Sarepta的股价因新DMD药物的有希望的试验结果而上涨

(路透社) - Sarepta Therapeutics Inc的股价周三大幅上涨,因为该药物治疗致命的肌肉萎缩疾病的试验结果表明它有可能比该公司批准用于同一疾病的药物更有效

Duchenne肌肉萎缩症是一种罕见的进行性遗传疾病,阻碍肌肉运动,Sarepta称其药物成功地促进了肌营养不良蛋白的产生,肌营养不良蛋白是一种有助于保持肌肉完整的蛋白质

至少有两位分析师表示,研究药物golodirsen产生的肌营养不良蛋白的数量超过了一年前有争议批准的Sarepta的其他DMD药物Exondys 51产生的数量

William Blair分析师Timothy Lugo告诉路透社,Golodirsen导致患者平均肌营养不良蛋白增加11倍,几乎是Exondys改善的3倍

“我们预计,由于缺乏替代治疗方案,FDA将急于将golodirsen推向市场,”Lugo说

Sarepta的股价周三飙升14%,之后在早盘交易中上涨9%至44.83美元

当外显子或外显子(制造基因的重要部分之一)被删除或缺失时,DMD会影响每3,500至5,000个雄性中的一个,干扰基因的其余部分被拼凑在一起

Golodirsen适用于能够接受所谓的外显子53跳跃的患者,这是整体DMD患者的一个子集

它的工作原理是跳过已删除的外显子,允许其余的连接并形成一个完整的基因

Sarepta说,早期试验中的所有25名患者都表现出跳过外显子53的增加.Golodirsen使用与Exondys 51相同的外显子跳跃平台,这有助于通过跳过外显子51来完成基因

“Golodirsen似乎确实更多Leerink分析师Joseph Schwartz在一份客户报告中写道,他比Exondys 51更精通外显者

Lugo说,大约8%的DMD患者适合外显子53跳过,而外显子51的这一比例为13%

他估计,如果Sarepta将药物定价与Exondys 51平价,到2022年销售额可能会达到8亿美元

去年9月,在美国食品和药物管理局屈服于患者压力并违背其顶级科学家的建议后,Exondys 51获得批准

一组外部顾问

Divya Grover在班加罗尔的报道;由Savio D'Souza编辑